说起罕见病，很多人都觉得离我们很遥远，其实不然。
国际确认的罕见病有至种，约占人类疾病的10%。
据估计我国各类罕见病患者超过万人。
很多罕见病因为缺乏有效的治疗手段，令许多患者因此承受病痛的折磨。
随着医学界的不断研究，脐带血进入到了科学家们的视野当中，并开始应用于罕见病的治疗，为患者带来福音。
来自安徽的2岁女孩儿——小瑜(化名)是一位不幸饱受罕见病痛折磨，而又因为脐血联合治疗而重新点燃生命的孩子。
半年前，小瑜因行走不稳，易跌倒，医院行头颅磁共振及脑电图、基因检测等检查，诊断为异染性脑白质退化症。今年5月被确诊为极为罕见异染性脑白质退化症。
异染性脑白质退化症(MLD，亦称：异染性脑白质营养不良、芳香基硫酸酯酶A缺乏症)为一种溶酶体贮积症，一般归于脑白质营养不良的类别、同于鞘脂类代谢障碍。脑白质营养不良影响髓磷脂的"生长"和/或"发展"，而"脂肪"的被覆是作为周围神经纤维的"阻隔体"贯穿整个中枢和外周的神经系统。MLD涉及脑苷脂的积累。异染性脑白质退化症，如同大多数的"酶缺陷"一般，存有“常染色体隐性遗传模式”。20世纪80年代以前，很多遗传病无特效治疗办法。但随着分子生物学及生物制药等领域的进展，其诊断及治疗已经有了长足的进步，其中造血干细胞移植发挥了重大的作用。
小瑜在家人的带领医院，经医院专家决定，用小瑜父亲的骨髓+外周造血干细胞移植联合脐带血干细胞输注治疗是最佳的治疗方案。主管医生为患者确定了移植方案后，迅速联系全国脐血库进行配型查询，仅用数小时就在天津市脐带血造血干细胞库找到了一份10/10全相合的脐带血。
年8月30日上午9点05分，在医院儿科移植病房内，天津市脐带血造血干细胞库工作人员将一份脐带血从冷冻容器中取出，并快速放入39℃的恒温水浴箱中解冻，几分钟后，这份珍贵的脐带血造血干细胞缓缓输入小瑜的体内，整个回输过程顺利，未出现不良反应。这是天津市脐血库首次应用脐血治疗异染性脑白质营养不良。
脐带血在疾病治疗领域的潜力巨大，很多患者因脐带血而重获新生。同时，脐带血已经不仅仅局限于治疗血液系统和免疫系统疾病，多项研究已经初步证实其对于罕见病、自闭症、脑瘫等疾病也具有疗效，相信未来脐带血将在更多疾病的治疗中“大放异彩”。
希望小瑜能够早日康复，
希望更多罕见病宝宝能够得到救治。
罕见病离你我并不遥远。
每一份脐带血的珍存，
都将成为一份希望的寄存，
为更多罕见病患儿点燃生命的希望。