中科医院用爱心承担责任 http://nb.ifeng.com/a/20200107/8054811_0.shtml围产期造血干细胞临床治疗的成功案例逐年增多，医学临床价值也在实践中不断被显现。但是有很多人对“储存造血干细胞的意义”、“使用率”、“自体移植的优势”等问题存在很多疑问。针对这些问题，医院主任王红美博士就“围产期造血干细胞的临床应用”发表学术报告，并分享了最新的医疗研究成果以及移植案例，并对未来的应用发展提出了展望。Q1从您的角度上来讲，储存造血干细胞对一个家庭的意义究竟是什么？答：患者如果没有储存自体造血干细胞的话，一人患病全家浩劫，但是正因为他储存了自体造血干细胞，在疾病正好需要的时候，顺利进行了自体移植，得以重生。Q2针对社会上很多人认为使用率低没必要存的问题，您怎么看？答：很多人问过我使用率的问题，围产期造血干细胞移植往往治疗的是一些难治的血液系统疾病，先天免疫缺陷和遗传代谢疾病，实体瘤、血液疾病等。目前使用围产期造血干细胞治疗的患者比较多，一旦用上就能够救命，当然我们不希望能用上，但是如果你发生这种意外情况时，它可能会挽救一个家庭，我想这就是自体储存的意义。再就是随着科研的进步，自体围产期造血干细胞可以治疗脑瘫、自闭症、组织的修复。譬如缺氧性脑病、心梗、肝脏的损伤等等修复方面的应用，还有脑部神经系统疾病，随着科研的进步，围产期造血干细胞的利用越来越多，存储后将来应用的几率很大，如果经济条件允许，建议每个家庭都储存围产期造血干细胞。Q3对于围产期造血干细胞，国内外的专家观点和使用情况有什么不同？答：国内外专家的观点基本一致，围产期造血干细胞有很多的潜能还没有被完全发掘出来。现在临床上比较成熟的就是用于造血干细胞移植，来治疗造血系统的疾病、缺陷性疾病、遗传代谢性疾病。移植第一人库尔兹伯格，最早用围产期造血干细胞移植治疗范可尼贫血，后来又转向治疗自闭症、脑瘫。围产期造血干细胞的应用越来越多，而国内也相继开始做这方面的研究，来印证库尔兹伯格的发现。我们现在对一些白血病、免疫缺陷的孩子，也会首选围产期造血干细胞移植。Q4您最近做了一例自体移植的案例，您能介绍一下自体移植和异体移植有什么不同吗？答：自体移植和异体移植确实有很大的不同，一方面是它需要的细胞数较少，我们做异体移植，要求MSC单个核细胞数大于3.5×10^7/公斤，而CD34最好是大于1.5×10^5/公斤，但是自体移植细胞数可以降低，比如案例中的这个孩子，他的CD34是0.5×10^7/公斤，才达到异体移植的1/3左右他就能植入了，需要的细胞数相对是少的。第二个是没有排异，因为是自体的东西，所以没有排异，移植后不需要用抗排异药物，这也是个非常大的优势。不需要抗排异药，一是减少药物的副作用，更重要的是感染发生率低，尤其对伴有感染的孩子是非常好的。自体移植需要的预处理方案比较轻，预处理其实就是给孩子用一些化疗药，然后让他的骨髓和免疫系统都收到打击，能够容纳这个输进来的干细胞。预处理方案轻了以后，对孩子的脏器损伤也比较小，所以综合来说，自体移植对脏器损伤小、相对植入潜能强大，还有不需要用抗排异药物，所以对于一个比较衰弱的，并发重症感染的孩子，自体移植是一种救命的方式。Q5现在除了我们最常见的血液系统的疾病以外，目前研究方面还有哪些最新的成果和应用前景？答：这几年应用研究确实还是非常多的，除了治疗血液系统的疾病，再就是治疗脑瘫，我觉得相对比较成熟。国外的库尔兹伯格在做一些基础研究，并且已经在做二期临床，国内广州那边做的非常多的，他们把自体造血干细胞输给患儿，做一些神经系统的评分，做影像检查，发现这些孩子的认知、运动等能力提升。还有就是治疗自闭症，相对国内开展的也非常多，医院也做了很多的这种病例，患儿应用围产期造血干细胞以后，他的交流能力、交往能力有提升。还有对脏器损伤的修复，比如对严重的肝损伤效果还是不错的，临床用的相对比较成熟。还有对心梗的治疗，我认为也是目前在心内科、内外科比较热的，他们做很多的临床实验。还有对大脑损伤的治疗，像缺氧缺血性脑病，大家也取得了很好的前景。目前我们儿科还想开展治疗支气管肺发育不良的早产儿，因为支气管发育不好，患儿用呼吸机以后非常难脱机，他们也想试用这个治疗方式，医院已经做了，感觉临床效果不错，所以我们这边也想开一些临床实验。应用前景方面，大家在做的，就是通过基因编辑技术，比如这个孩子有先天性的疾病，基因有问题，那我们在体外通过基因编辑，把这个有问题的基因修复好，修复好以后再通过自体移植，把好的细胞回输给他，这样来治疗先天性疾病。这也是个非常有前景的治疗，因为之前我们都是用一些病*做载体，把一些正常的基因带进去，总是不可避免的会有一些病*的激活、甚至肿瘤发生的潜在危害。那如果这个成功的话，会是非常有前景的，现在这个实验研究效果非常好，很多临床医生想做这方面的研究，还有对疾病预测的研究，比如说我得了某种疾病，我可以把我以前留存的拿出来对比，看看是哪些地方出了问题，也可能找到一些疾病的发病机制，是后天的原因还是先天的原因，我觉得这对人类疾病的发现和治疗，会有非常大的贡献。
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